Scheda progetto

Dati aggiornati al: 31/08/2016

Progetto

UNA PIATTAFORMA TECNOLOGICA INTEGRATA PER LO SVILUPPO DI NUOVI FARMACI PER MALATTIE RARE

Cod. PON01_00862
Ambito/i Salute e Benessere
Descrizione Le malattie rare, genetiche e non, sono state spesso trascurate dall'industria farmaceutica, generalmente perché lo sviluppo di farmaci in questo campo è percepito come economicamente non conveniente. Negli ultimi anni c'è però stato un risveglio di interesse per questa area, in parte grazie alla spinta di organizzazioni accademiche e in parte perché è emersa la coscienza che, per quanto individualmente rare, queste malattie nel loro complesso hanno un grave impatto socio-economico ed implicano un notevole costo per i sistemi di assistenza sanitaria nazionale. Pertanto da molte parti si riconosce ormai la necessità di sviluppare un processo di drug-discovery per le malattie rare, genetiche e non. Anche i tempi sembrano ormai maturi per far fronte a questa necessità in quanto da una parte la ricerca di base ha chiarito molti dei meccanismi molecolari di tali malattie e, dall'altro le tecnologie di drug discovery hanno raggiunto gradi elevati di potenza e sofisticazione. Inoltre è ormai consolidato il concetto che la drug-discovery orientata a malattie rare può rappresentare un importante canale per lo sviluppo di farmaci innovativi. Infatti, considerando che pathways molecolari difettivi nelle malattie rare possono avere elementi in comune con pathways alterati in malattie frequenti, lo sviluppo di terapie farmacologiche per malattie rare può fornire informazioni e strumenti importanti anche per la terapia di malattie comuni. Sulla base di questo razionale generale, i gruppi di ricerca accademica e le industrie farmaceutiche coinvolte in questo progetto hanno promosso un programma di drug-discovery per malattie rare integrando le competenze industriali sul processo di ricerca farmaceutica con forti competenze scientifiche in ambito accademico soprattutto nel campo della biologia molecolare/cellulare. Il progetto è organizzato attorno al classico percorso di drug discovery ed è orientato sia a malattie rare non genetiche, come il diabete mellito di Tipo 1, o alcune patologie dolorose del sistema urinario, che a malattie genetiche rare come la fibrosi cistica, malattie da accumulo lisosomiale, sindromi con interessamento renale (alcune ciliopatie e la sindrome di Lowe) e la sindrome da deficienza immunitaria ADA-SCID. Tutte le patologie scelte sono patologie rare ad alto impatto sociale e assistenziale nell'ambito delle quali ciascuno dei gruppi partecipanti ha sviluppato un'esperienza specifica. La ricerca seguirà due direttrici principali definite in base all'approccio metodologico applicato. Per quelle patologie per le quali la letteratura scientifica supporta un forte razionale per la selezione di target farmacologici verso cui indirizzare la ricerca di nuovi farmaci si adotterà un approccio ampiamente strutturato nell'ambito della ricerca farmaceutica industriale basato sulla progettazione razionale di modulatori. Nel caso invece di patologie genetiche per le quali non è ancora stato individuato un target molecolare, si applicherà un approccio unbiased mirante all'identificazione di correttori di fenotipi cellulari ''malati'' e basato su microscopia automatizzata (High Content Screening). Questo approccio potrà condurre all'identificazione sia di molecole attive sulla patologia di interesse che di targets molecolari per la messa a punto di nuovi saggi biologici e di nuove molecole dirette verso gli specifici target. Il progetto si propone di andare anche oltre le malattie rare: infatti, uno degli obiettivi del progetto è quello di utilizzare target molecolari identificati nello studio delle malattie rare per l'estensione degli studi allo sviluppo di farmaci per malattie ad elevato medical need che condividono gli stessi determinanti molecolari. In sintesi, l'obiettivo del progetto è quindi quello di creare una piattaforma tecnologica per lo sviluppo di molecole innovative candidate allo sviluppo clinico con potenziale terapeutico nel trattamento di malattie rare e di patologie ad elevato medical need.
Costo totale 16.241.962,35 euro
Contributo pubblico
Contributo pubblico totale
10.793.133,31 euro

Contributo ammesso PON R&C
8.640.430,26 euro

Contributo ammesso PAC
0,00 euro

Contributo con altri fondi
2.152.703,05 euro
Erogazione Avanzamento dell'erogazione in %
Importo erogato totale
7.120.970,00 euro

Importo erogato PON R&C
6.251.932,79 euro

Importo erogato PAC
0,00 euro

Importo erogato con altri fondi
869.037,21 euro

Legenda

Ambito/i – Indica l'ambito o gli ambiti nei quali il progetto ha la maggiore ricaduta. Un progetto può avere anche più di un ambito. Per alcuni progetti non è assegnato. Gli ambiti sono i seguenti 8: "Salute e benessere", "Alimentazione", "Energia" , "Ambiente e Ecologia", "Trasporti e Logistica", "Beni e attività culturali", "Social Innovation"e "Smart Cities".

Descrizione – Sintesi descrittiva del progetto.

Costo totale – Costo totale del progetto.

Contributo pubblico – Si riportano tre elementi:

  • Impegno totale – importo totale ammesso al finanziamento, potrebbe comprendere oltre al contributo a valere sul PON R&C, anche su altri fondi.
  • Contributo ammesso PON R&C
  • Contributo ammesso PAC
  • Contributo con altri fondi

Erogazione – Si riportano i seguenti elementi:

  • Importo erogato totale – tiene conto dell'importo erogato considerando sia l'erogazione PON R&C che su altri fondi se previsti
  • Importo erogato PON R&C – importo erogato a finanziamento del progetto a valere sul PON R&C
  • Importo erogato PAC – importo erogato a finanziamento del progetto a valere sul PAC
  • Importo erogato con altri fondi – importo erogato a finanziamento del progetto con altri fondi

Le erogazioni si riferiscono alla data di aggiornamento indicata in alto.

Tipologia Beneficiari Impegno pubblico per beneficiario
Ente pubblico di ricerca 2
Università 1
Organismo di Ricerca 2
Piccola Impresa 3
Micro Impresa 1
Grande Impresa 1
Totale beneficiari 10

Consorzio C.I.N.M.P.I.S.

Codice Fiscale: 93101650724
CUP: B91H11000360005
Localizzazione degli impegni finanziari: Puglia
Tipologia: Ente pubblico di ricerca
vedi scheda beneficiario >
Data presentazione 09/04/2010
Data approvazione 14/10/2011
Inizio attività Data prevista
01/07/2011 		Data effettiva
01/07/2011
Fine attività Data prevista
31/12/2015 		Data effettiva
-
Costo totale 831.104,00 euro
Contributo pubblico Totale
706.438,40 euro 		Ammesso PON R&C
706.438,40 euro
Erogazioni Totale
706.438,40 euro 		Importo PON R&C
706.438,40 euro

Data ultima erogazione PON R&C
-

Università degli Studi Magna Grecia di Catanzaro

Codice Fiscale: 97026980793
CUP: B61H11000490005
Localizzazione degli impegni finanziari: Non disponibile
Tipologia: Università
vedi scheda beneficiario >
Data presentazione 09/04/2010
Data approvazione 14/10/2011
Inizio attività Data prevista
01/07/2011 		Data effettiva
01/07/2011
Fine attività Data prevista
31/12/2015 		Data effettiva
-
Costo totale 514.705,88 euro
Contributo pubblico Totale
437.500,00 euro 		Ammesso PON R&C
437.500,00 euro
Erogazioni Totale
340.000,00 euro 		Importo PON R&C
340.000,00 euro

Data ultima erogazione PON R&C
-

Fondazione Telethon

Codice Fiscale: 04879781005
CUP: B61H11000480005
Localizzazione degli impegni finanziari: Non disponibile
Tipologia: Organismo di Ricerca
vedi scheda beneficiario >
Data presentazione 09/04/2010
Data approvazione 14/10/2011
Inizio attività Data prevista
01/07/2011 		Data effettiva
01/07/2011
Fine attività Data prevista
31/12/2015 		Data effettiva
-
Costo totale 1.830.000,00 euro
Contributo pubblico Totale
1.555.500,00 euro 		Ammesso PON R&C
1.555.500,00 euro
Erogazioni Totale
1.130.500,00 euro 		Importo PON R&C
1.130.500,00 euro

Data ultima erogazione PON R&C
-

FONDAZIONE BIOLOGY FOR MEDICINE

Codice Fiscale: 95092030634
CUP: B61H11000470005
Localizzazione degli impegni finanziari: Campania
Tipologia: Organismo di Ricerca
vedi scheda beneficiario >
Data presentazione 09/04/2010
Data approvazione 14/10/2011
Inizio attività Data prevista
01/07/2011 		Data effettiva
01/07/2011
Fine attività Data prevista
31/12/2015 		Data effettiva
-
Costo totale 300.000,00 euro
Contributo pubblico Totale
255.000,00 euro 		Ammesso PON R&C
255.000,00 euro
Erogazioni Totale
178.500,00 euro 		Importo PON R&C
178.500,00 euro

Data ultima erogazione PON R&C
-

Medestea Research & Production

Codice Fiscale: 08293430016
CUP: B41H11000320005
Localizzazione degli impegni finanziari: Italia
Tipologia: Piccola Impresa
vedi scheda beneficiario >
Data presentazione 09/04/2010
Data approvazione 14/10/2011
Inizio attività Data prevista
01/07/2011 		Data effettiva
01/07/2011
Fine attività Data prevista
31/12/2015 		Data effettiva
-
Costo totale 594.500,00 euro
Contributo pubblico Totale
385.300,00 euro 		Ammesso PON R&C
239.050,00 euro
Erogazioni Totale
- 		Importo PON R&C
-

Data ultima erogazione PON R&C
-

CNR - Consiglio nazionale delle ricerche

Codice Fiscale: 80054330586
CUP: B31H11000240005
Localizzazione degli impegni finanziari: Non disponibile
Tipologia: Ente pubblico di ricerca
vedi scheda beneficiario >
Data presentazione 09/04/2010
Data approvazione 14/10/2011
Inizio attività Data prevista
01/07/2011 		Data effettiva
01/07/2011
Fine attività Data prevista
31/12/2015 		Data effettiva
-
Costo totale 2.661.626,47 euro
Contributo pubblico Totale
2.262.382,51 euro 		Ammesso PON R&C
2.262.382,51 euro
Erogazioni Totale
1.832.132,50 euro 		Importo PON R&C
1.832.132,50 euro

Data ultima erogazione PON R&C
-

Interactive S.r.l.

Codice Fiscale: 01892350644
CUP: B31H11000230005
Localizzazione degli impegni finanziari: Campania
Tipologia: Micro Impresa
vedi scheda beneficiario >
Data presentazione 09/04/2010
Data approvazione 14/10/2011
Inizio attività Data prevista
01/07/2011 		Data effettiva
01/07/2011
Fine attività Data prevista
31/12/2015 		Data effettiva
-
Costo totale 650.000,00 euro
Contributo pubblico Totale
392.500,00 euro 		Ammesso PON R&C
392.500,00 euro
Erogazioni Totale
283.164,47 euro 		Importo PON R&C
283.164,47 euro

Data ultima erogazione PON R&C
-

ITALSISTEMI S.r.l.

Codice Fiscale: 01948610793
CUP: B11H11000220005
Localizzazione degli impegni finanziari: Non disponibile
Tipologia: Piccola Impresa
vedi scheda beneficiario >
Data presentazione 09/04/2010
Data approvazione 14/10/2011
Inizio attività Data prevista
01/07/2011 		Data effettiva
01/07/2011
Fine attività Data prevista
31/12/2015 		Data effettiva
-
Costo totale 650.000,00 euro
Contributo pubblico Totale
422.500,00 euro 		Ammesso PON R&C
422.500,00 euro
Erogazioni Totale
181.517,74 euro 		Importo PON R&C
181.517,74 euro

Data ultima erogazione PON R&C
-

Axxam SpA

Codice Fiscale: 13451210150
CUP: B11H11000210005
Localizzazione degli impegni finanziari: Non disponibile
Tipologia: Piccola Impresa
vedi scheda beneficiario >
Data presentazione 09/04/2010
Data approvazione 14/10/2011
Inizio attività Data prevista
01/07/2011 		Data effettiva
01/07/2011
Fine attività Data prevista
31/12/2015 		Data effettiva
-
Costo totale 3.465.000,00 euro
Contributo pubblico Totale
1.386.000,00 euro 		Ammesso PON R&C
840.000,00 euro
Erogazioni Totale
1.344.101,29 euro 		Importo PON R&C
840.000,00 euro

Data ultima erogazione PON R&C
-

Dompè

Codice Fiscale: 01241900669
CUP: B11C11000590005
Localizzazione degli impegni finanziari: Non disponibile
Tipologia: Grande Impresa
vedi scheda beneficiario >
Data presentazione 09/04/2010
Data approvazione 14/10/2011
Inizio attività Data prevista
01/07/2011 		Data effettiva
01/07/2011
Fine attività Data prevista
31/12/2015 		Data effettiva
-
Costo totale 4.745.026,00 euro
Contributo pubblico Totale
2.990.012,40 euro 		Ammesso PON R&C
1.529.559,35 euro
Erogazioni Totale
1.124.615,60 euro 		Importo PON R&C
759.679,68 euro

Data ultima erogazione PON R&C
-
Asse - Obiettivo operativo I - Aree scientifico-tecnologiche generatrici di processi di trasformazione del sistema produttivo e creatrici di nuovi settori (vai alla pagina)
Azione Aree scientifico–tecnologiche di valenza strategica per lo sviluppo dell’industria e dei servizi
Linea d'intervento Ricerca Industriale (vai alla scheda)
Strumento di attuazione Invito alla presentazione di progetti di Ricerca Industriale (DD 1/Ric del 18/01/10)
QSN Obiettivo Rafforzare e valorizzare l'intera filiera della ricerca e le reti di cooperazione tra il sistema della ricerca e le imprese, per contribuire alla competitività e alla crescita economica;sostenere la massima diffusione e utilizzo di nuove tecnologie e servizi avanzati; innalzare il livello delle competenze e conoscenze scientifiche e tecniche nel sistema produttivo e nelle Istituzioni
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